小儿白癜风如何治疗 https://disease.39.net/bjzkbdfyy/180604/6302936.html尽管上周信达生物（Innovent）PD-1的BLA申请未获得FDA的投票通过，但今日信达却迎来了一个好消息。FDA宣布授权信达和驯鹿医疗（IASOBio）共同开发的BCMACAR-T细胞疗法IBI（CTA）孤儿药资格认证（ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。
FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。此前，年2月，IBI还被中国国家药品监督管理局（NMPA）授予突破性疗法认定，用于治疗R/RMM。
Innovent高级副总裁周辉博士表示：“IBI的ODD批准具有里程碑意义，是对我们努力开发具有更好疗效和持久性的新型抗BCMACAR的认可。”
“FDA对CTA的ODD批准代表了FDA对CTA和IASOBio提供的临床数据的认可”，IASOBio首席执行官兼首席医疗官汪文博士说。“目前，我们的团队正在将CTA的临床开发推进到一线治疗、联合治疗、适应症拓展、境外开发四个战略维度，期待CTA早日在中国和美国上市。尽可能为更多患者提供挽救生命的治疗选择。”
优异临床数据
IB1/CTA是一款靶向BCMA的创新型CAR-T细胞疗法，其以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。
BCMACAR-T的治理原理
年12月，信达与驯鹿在第63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示了该疗法的1/2期最新临床进展。数据显示，IB1/CTA在79名多发难治性骨髓瘤患者中的总体缓解率ORR为94.9%，微小残留病灶（MRD）阴性率为93.7%，完全缓解率/严格意义的完全缓解率（CR/sCR）为58.2%。此外，IB1/CTA在既往接受过BCMACAR-T疗法的患者中也显示出良好治疗效果，13例既往接受CAR-T治疗的受试者的ORR为76.9%，61.5%达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上，CR/sCR为46.2%。
国内多企业在研
目前，全球范围内已有6款CAR-T细胞疗法上市，其中包含一款百时美/蓝鸟的BCMACAR-T疗法Abecma。
据统计，目前我国在研的BCMA-CART项目已多达48个，占全球总数的64%。其中，进展最快的是南京传奇的Cilta-cel，已向FDA申请上市。
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数据来源：西南证券、旦喜生物
